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公開番号2025114634
公報種別公開特許公報(A)
公開日2025-08-05
出願番号2025073639,2021541276
出願日2025-04-25,2020-01-17
発明の名称TREM組成物及びその使用
出願人フラッグシップパイオニアリング, インコーポレイテッド
代理人個人,個人,個人,個人,個人
主分類A61K 48/00 20060101AFI20250729BHJP(医学または獣医学;衛生学)
要約【課題】TREM組成物及びその使用の提供。
【解決手段】本発明は一般に、tRNA系エフェクター分子及びそれに関係する方法に関する。ある態様では、本開示は、精製されたtRNAエフェクター分子(TREM)医薬組成物を作製する方法であって、TREMをコードする外来核酸、例えば、DNA又はRNAを含む哺乳動物宿主細胞を提供すること;TREMを発現するのに十分な条件下で哺乳動物細胞を維持すること;TREMを、例えば、本明細書に記載される方法に従って、哺乳動物宿主細胞から精製すること;及び精製されたTREMを、例えば、TREMを医薬賦形剤と合わせることによって、医薬組成物として製剤化し、それによりTREM医薬組成物を作製することを含む方法を提供する。
【選択図】なし
特許請求の範囲【請求項１】
明細書に記載の発明。

発明の詳細な説明【技術分野】
【０００１】
関連出願の相互参照
本出願は、２０１９年１月１８日に出願された米国仮特許出願第６２／７９４，３４２号、及び２０１９年５月３１日に出願された米国仮特許出願第６２／８５５，５４７号に対する優先権を主張するものであり、各々の全内容が参照により本明細書に組み込まれる。
続きを表示（約 1,800 文字）【０００２】
配列表
本出願は、ＡＳＣＩＩ形式で電子的手段により提出された配列表を含み、その全体が参照により本明細書に組み込まれる。２０２０年１月８日に作成された前記ＡＳＣＩＩの複製は、Ｆ２０９９－７０００ＷＯ＿ＳＬ．ｔｘｔと命名され、サイズは２２８，８０８バイトである。
【背景技術】
【０００３】
ｔＲＮＡは、タンパク質の開始及び伸長を含むいくつかの機能を有する複合体ＲＮＡ分子である。
【発明の概要】
【課題を解決するための手段】
【０００４】
ある態様では、本開示は、精製されたｔＲＮＡエフェクター分子（ＴＲＥＭ）医薬組成物を作製する方法であって、
ＴＲＥＭをコードする外来核酸、例えば、ＤＮＡ又はＲＮＡを含む哺乳動物宿主細胞を提供すること；
ＴＲＥＭを発現するのに十分な条件下で哺乳動物細胞を維持すること；
ＴＲＥＭを、例えば、本明細書に記載される方法に従って、哺乳動物宿主細胞から精製すること；及び
精製されたＴＲＥＭを、例えば、ＴＲＥＭを医薬賦形剤と合わせることによって、医薬組成物として製剤化し、
それによりＴＲＥＭ医薬組成物を作製すること
を含む方法を提供する。
【０００５】
ある実施形態では、核酸は、逆転写時に、ＴＲＥＭに転写され得るＤＮＡをもたらすＲＮＡを含む。
【０００６】
ある実施形態では、核酸は、表１に列挙されるＤＮＡ配列によってコードされるＲＮＡ配列、又はその断片若しくは機能性断片に対して少なくとも８０％（例えば、少なくとも８５％、少なくとも９０％、少なくとも９５％、少なくとも９７％、少なくとも９８％、少なくとも９９％）同一なＲＮＡ配列を含む。
【０００７】
ある実施形態では、核酸は、例えば、本明細書で提供されるとおりのコンセンサス配列、例えば、式Ｉ
ＺＺＺ
、式ＩＩ
ＺＺＺ
、又は式ＩＩＩ
ＺＺＺ
のコンセンサス配列（
ＺＺＺ
は、２０種のアミノ酸：アラニン、アルギニン、アスパラギン、アスパラギン酸、システイン、グルタミン、グルタミン酸、グリシン、ヒスチジン、イソロイシン、メチオニン、ロイシン、リジン、フェニルアラニン、プロリン、セリン、スレオニン、トリプトファン、チロシン、又はバリンのいずれかを示す）を含むＲＮＡ配列を含む。
【０００８】
ある実施形態では、哺乳動物宿主細胞は、非ヒト細胞若しくは細胞株、又はヒト細胞若しくは細胞株、例えば、ＨＥＫ２９３Ｔ細胞（例えば、Ｆｒｅｅｓｔｙｌｅ２９３－Ｆ細胞）、ＨＴ－１０８０細胞、ＰＥＲ．Ｃ６細胞、ＨＫＢ－１１細胞、ＣＡＰ細胞、ＨｕＨ－７細胞、ＢＨＫ２１細胞、ＭＲＣ－Ｓ細胞、ＭＤＣＫ細胞、ＶＥＲＯ細胞、ＷＩ－３８細胞、チャイニーズハムスター卵巣（ＣＨＯ）細胞、又はＭＣＦ７細胞から選択される。
【０００９】
ある実施形態では、精製工程は、例えば、列挙される順序において、以下の工程：
（ｉ）核酸を細胞細片から分離して、ＲＮＡ調製物を提供すること；
（ｉｉ）閾値の数未満のヌクレオチド、例えば、５００ｎｔ未満、４００ｎｔ未満、３００ｎｔ未満、２５０ｎｔ未満、２００ｎｔ未満、１５０ｎｔ未満のＲＮＡを、ＲＮＡ調製物中の比較的大きいＲＮＡ種から分離して、小さいＲＮＡ調製物を生成すること；又は／及び
（ｉｉｉ）ＴＲＥＭを、親和性に基づく分離、例えば、配列親和性に基づく分離によって小さいＲＮＡ調製物中の他のＲＮＡ種から分離すること
のうちの１つ、２つ又は全てを含む。
【００１０】
一態様では、本発明は、ｔＲＮＡエフェクター分子（ＴＲＥＭ）組成物を作製する方法であって、
（ａ）ＴＲＥＭをコードする外来核酸、例えば、ＤＮＡ又はＲＮＡを含む宿主細胞を、ＴＲＥＭを発現するのに十分な条件下で提供すること、及び
（ｂ）発現されたＴＲＥＭを宿主細胞培養物から精製して、ＴＲＥＭ組成物を生成し、
それによりＴＲＥＭ組成物を作製すること
を含む方法を特徴とする。
（【００１１】以降は省略されています）

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