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公開番号2025104321
公報種別公開特許公報(A)
公開日2025-07-09
出願番号2024228529
出願日2024-12-25
発明の名称造血器腫瘍関連疾患を治療するための医薬組成物
出願人学校法人東京薬科大学
代理人弁理士法人フィールズ国際特許事務所
主分類A61K 45/00 20060101AFI20250702BHJP(医学または獣医学;衛生学)
要約【課題】本発明は、造血器腫瘍関連疾患の治療のための医薬組成物を提供することを目的とする。
【解決手段】キナーゼ阻害剤、その誘導体およびまたは薬理学的に許容可能なそれらの塩からなる群より選択される有効成分を含む、造血器腫瘍関連疾患の治療のための医薬組成物。
【選択図】図2

特許請求の範囲【請求項１】
キナーゼ阻害剤、その誘導体および薬理学的に許容可能なそれらの塩からなる群より選択される有効成分を含む、造血器腫瘍関連疾患の治療のための医薬組成物。
続きを表示（約 910 文字）【請求項２】
前記キナーゼ阻害剤が、ＡＬＫ阻害剤、オーロラキナーゼ阻害剤およびＰＬＫ１阻害剤からなる群より選択される１以上である、請求項１に記載の医薬組成物。
【請求項３】
前記ＡＬＫ阻害剤が、クリゾチニブおよびＰＦ－０６４３９０１５からなる群より選択され、
前記オーロラキナーゼ阻害剤が、バラセルチブ、アリセルチブ、トザセルチブ、ＺＭ－４４７４３９、ＭＬＮ８０５４、ダヌセルチブ、ＡＴ９２８３、ＪＮＪ－７７０６６２１、ＴＣＳ７０１０、ＭＫ－５１０８およびＡＭＧ－９００からなる群より選択され、
前記ＰＬＫ１阻害剤が、ボラセルチブおよびＢＩ２５３６からなる群より選択される、請求項２に記載の医薬組成物。
【請求項４】
前記造血器腫瘍関連疾患が、骨髄異形成症候群、再生不良性貧血および血小板疾患からなる群より選択される、請求項１または２に記載の医薬組成物。
【請求項５】
前記血小板疾患が、家族性血小板異常症および血小板減少症からなる群より選択される、請求項４に記載の医薬組成物。
【請求項６】
前記血小板減少症が、特発性血小板減少性紫斑病、および、急性白血病の寛解導入療法に伴った血小板輸血不応状態の血小板減少症からなる群より選択される、請求項５に記載の医薬組成物。
【請求項７】
経口投与用である、請求項１または２に記載の医薬組成物。
【請求項８】
キナーゼ阻害剤、その誘導体および薬理学的に許容可能なそれらの塩からなる群より選択される有効成分を含む、血小板形成および／または巨核球成熟化促進剤。
【請求項９】
巨核球成熟化および／または血小板形成が抑制された対象において、巨核球成熟化および／または血小板形成を促進するための組成物であって、
キナーゼ阻害剤、その誘導体および薬理学的に許容可能なそれらの塩からなる群より選択される有効成分を含む、組成物。
【請求項１０】
前記対象が哺乳動物である、請求項９に記載の組成物。
（【請求項１１】以降は省略されています）
発明の詳細な説明【技術分野】
【０００１】
本発明は、造血器腫瘍関連疾患を治療するための医薬組成物に関する。
続きを表示（約 1,300 文字）【背景技術】
【０００２】
造血器腫瘍は、血球（例えば、白血球、赤血球および血小板など）をつくる骨髄のなかにある、造血幹細胞や造血前駆細胞を由来とする腫瘍である。
【０００３】
造血器腫瘍関連疾患の一例として、骨髄異形成症候群（Ｍｙｅｌｏｄｙｓｐｌａｓｔｉｃｓｙｎｄｒｏｍｅ；ＭＤＳ）が挙げられる。骨髄異形成症候群は進行性の貧血・血小板減少に伴う輸血依存、白血球減少や免疫異常に伴う易感染状態など多彩な症状を呈する造血器腫瘍であり、血小板数が低値の場合、生命存続に直結する重大な出血リスクとなる。造血器腫瘍関連疾患の患者の骨髄では小型巨核球が観察され、成熟化が不十分であることが示唆されている（例えば非特許文献１～３）。
【０００４】
これまでに、造血器腫瘍関連疾患に伴う血小板減少症の根治的な治療法としては例えば、幹細胞移植が提案されている。また、対症療法としては例えば、血小板輸血、トロンボポエチン受容体作動薬の投与、脾臓摘出などが提案されている。
【０００５】
ここで、幹細胞移植はドナーの有無や年齢など、複数の条件を満たさなくては実施できないことに加え、骨髄異形成症候群の発症は高齢であり、適応外になることが多い。また、ドナーおよび患者への身体的負担はもちろんのこと、医療従事者への負担も少なくない。
【０００６】
血小板輸血は、抗血小板抗体が誘導され不応性になり効果がなくなってしまうことや、患者への負担が大きいことが懸念される。さらに、トロンボポエチン受容体作動薬は幹細胞増殖を刺激し、急性白血病への進展の恐れがあるためリスクを伴う可能性がある。具体的に、トロンボポエチン受容体アゴニスト作用を有する遺伝子組換えタンパク質または化合物は、動物レベルで造血幹細胞の増殖および巨核球への分化を促進させ、血小板増加を促す（特許文献１）。しかしながら、骨髄異形成症候群幹細胞を増殖させるため、急性白血病への進展リスクが懸念される。
【０００７】
したがって、造血器腫瘍関連疾患の患者に対して負担およびリスクを低減した治療法の選択肢を拡大することが望まれていた。
【先行技術文献】
【非特許文献】
【０００８】
Ｆｅｎｇ，Ｇ．ｅｔａｌ．，Ｅｘｐ．Ｈｅｍａｔｏｌ．Ｏｎｃｏｌ．，５：１２，２０１６
Ｋｏｂａｙａｓｈｉ，Ｙ．，ｅｔａｌ．，ＢｒＪＨａｅｍａｔｏｌ．，７９，５５６－５６１，１９９１
Ｋａｎａｇａｌ－Ｓｈａｍａｎｎａ、Ｒ．，ｅｔａｌ．，Ｈａｅｍａｔｏｌｏｇｉｃａ，１０２，１６６１－１６７０，２０１７
【特許文献】
【０００９】
国際公開第２０１４／００３１５５号公報
【発明の概要】
【発明が解決しようとする課題】
【００１０】
本発明は、造血器腫瘍関連疾患を治療するための医薬組成物を提供することを目的とする。
【課題を解決するための手段】
（【００１１】以降は省略されています）

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