特許ウォッチ

公開番号2025001027
公報種別公開特許公報(A)
公開日2025-01-07
出願番号2024176590,2023128123
出願日2024-10-08,2018-12-28
発明の名称GM1ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤、及びGM1ガングリオシドーシス予防用又は治療用組成物
出願人国立大学法人熊本大学
代理人個人,個人,個人,個人,個人
主分類A61K 31/5415 20060101AFI20241224BHJP(医学または獣医学;衛生学)
要約【課題】新たなGM1ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤、及びGM1ガングリオシドーシス予防用又は治療用組成物を提供する。
【解決手段】アモジアキン、アカセチン、スルファメラジン、ウンゲリン、アミオダロン、セルチンドール、デルコリン、ペルフェナジン、アルチアジド、ジエチルスチルベストロール、チエチルペラジン、ハルモール、スキムミアニン、スクシニルサルファチアゾール、フィラルビン、カナバニン、ハルマリン、トリヘキシフェニジル、フルオキセチン、ロバスタチン、ハロペリドール、プレニルアミン乳酸、ブロムペリドール、コンボルバミン、及びミグルスタット、並びに、これらの薬学的に許容される塩、又はそれらの溶媒和物からなる群から選ばれる少なくとも1種を有効成分として含有することを特徴とするGM1ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤。
【選択図】図5
特許請求の範囲【請求項１】
Thiethylperazine（チエチルペラジン）、その薬学的に許容される塩、又はその溶媒和物を有効成分として含有することを特徴とするＧＭ１ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤。
続きを表示（約 89 文字）【請求項２】
請求項１に記載のＧＭ１ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤及び薬学的に許容される担体を含有する、ＧＭ１ガングリオシドーシス予防用又は治療用組成物。

発明の詳細な説明【技術分野】
【０００１】
本発明は、ＧＭ１ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤、及びＧＭ１ガングリオシドーシス予防用又は治療用組成物に関する。
本願は、２０１７年１２月２８日に、日本に出願された特願２０１７－２５４８８８号に基づき優先権を主張し、その内容をここに援用する。
続きを表示（約 2,100 文字）【背景技術】
【０００２】
ＧＭ１ガングリオシドは、糖脂質の一種であり、細胞のシグナル伝達などに関与する分子である。このＧＭ１が関与する疾患として、ＧＭ１ガングリオシドーシスが知られている。
【０００３】
ＧＭ１ガングリオシドーシスはライソゾーム病の１つであり、ＧＭ１ガングリオシドの加水分解に関与する酵素の欠損・異常によって、ＧＭ１が特に神経系（脳）に蓄積してしまう先天性代謝異常症である。
ＧＭ１ガングリオシドーシスは、発症時期と臨床経過により、乳児型、若年型、成人型に分類される。特に乳児型は生後３～６ヶ月までに発達の遅れが見られ、生後１年を過ぎるまでにほとんどの患児が、除脳硬直など重度の神経障害を示すようになり、通常３～４歳までに死亡する。
【０００４】
ＧＭ１ガングリオシドーシスに対する治療剤開発において、例えば、非特許文献１では、ＧＭ１ガングリオシドーシス予防剤として、カスパーゼ阻害剤であるＺ－ＹＶＡＤ－ＦＭＫが提案されている。
【先行技術文献】
【特許文献】
【０００５】
特表２０１６－５３３７７０号公報
【発明の概要】
【発明が解決しようとする課題】
【０００６】
ＧＭ１ガングリオシドーシスに対する治療剤は、現在のところ見つかっておらず、新規治療剤の開発が望まれている。
【０００７】
そこで本発明は、新たなＧＭ１ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤、及びＧＭ１ガングリオシドーシス予防用又は治療用組成物を提供することを目的とする。
【課題を解決するための手段】
【０００８】
発明者らは、ＧＭ１ガングリオシド（以下、「ＧＭ１」ともいう。）患者由来ｉＰＳ細胞から分化させた神経幹細胞を用いたスクリーニング系により化合物を見出し、本発明を完成させた。
すなわち、本発明は以下のとおりである。
［１］Amodiaquine（アモジアキン）、Acacetin（アカセチン）、Sulfamerazine（スルファメラジン）、Ungerine（ウンゲリン）、Amiodarone（アミオダロン）、Sertindole（セルチンドール）、Delcorine（デルコリン）、Perphenazine（ペルフェナジン）、Althiazide（アルチアジド）、Diethylstilbestrol（ジエチルスチルベストロール）、Thiethylperazine（チエチルペラジン）、Harmol（ハルモール）、Skimmianine（スキムミアニン）、Succinylsulfathiazole（スクシニルサルファチアゾール）、Fillalbin（フィラルビン）、Canavanine（カナバニン）、Harmaline（ハルマリン）、Trihexyphenidyl（トリヘキシフェニジル）、Fluoxetine（フルオキセチン）、Lovastatin（ロバスタチン）、Haloperidol（ハロペリドール）、Prenylamine lactate（プレニルアミン乳酸）、Bromperidol（ブロムペリドール）、Convolamine（コンボルバミン）、及びMiglustat（ミグルスタット）、並びに、これらの薬学的に許容される塩、又はそれらの溶媒和物からなる群から選ばれる少なくとも１種を有効成分として含有することを特徴とするＧＭ１ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤。
［２］下記一般式（１）で表される化合物、その薬学的に許容される塩、又はその溶媒和物を有効成分として含有することを特徴とするＧＭ１ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤。
【０００９】
TIFF
2025001027000002.tif
50
170
【００１０】
［一般式（１）中、Ｒ
１
及びＲ
２
は、それぞれ独立して、水素原子、炭素数１～５のアルキル基、アリール基、アラルキル基、又はシクロアルキル基を表す。Ｘは、単結合、又は２価の連結基を表す。ｎは、０、１、又は２を表す。Ｒ
３
は、水素原子、炭素数１～５のアルキル基、アラルキル基、アリール基、又はシクロアルキル基を表す。Ｒ
４
は、水素原子、又は炭素数１～５のアルキル基を表す。Ｒ
５
は、水素原子、水酸基、炭素数１～５のアルキル基、又は炭素数１～５のアルコキシ基を表す。Ｒ
６
は、水素原子、水酸基、シアノ基、炭素数１～５のアルキル基、炭素数１～５のアルコキシ基、アラルキル基、アリール基、又はシクロアルキル基を表す。］
［３］下記一般式（２）で表される化合物、その薬学的に許容される塩、又はその溶媒和物を有効成分として含有することを特徴とするＧＭ１ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤。
（【００１１】以降は省略されています）

関連特許