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公開番号2024068648
公報種別公開特許公報(A)
公開日2024-05-20
出願番号2023189004
出願日2023-11-06
発明の名称カチオン性脂質及びその使用
出願人美洛生物科技股ふん有限公司
代理人個人
主分類C07C 233/49 20060101AFI20240513BHJP(有機化学)
要約【課題】細胞内に薬学的有効成分(API)(例えば、核酸)をカプセル化して効果的に送達するための新規で安全なカチオン性脂を提供する。
【解決手段】カチオン性脂質は、式(I)の構造を有し、
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X及びYの少なくとも一方は-(C=O)CH2NH2であり、他方のX、Y及びZは-(C=O)CH2NH2、-[(C=O)CH2NH](C=O)R1、-(C=O)R1及びHからなる群から独立して選択され、R1はC9-25アルキル又はC13-21アルケニルである。
【選択図】なし
特許請求の範囲【請求項1】
式(I)
JPEG
2024068648000031.jpg
43
52
のカチオン性脂質であって、
X及びYの少なくとも一方は、-(C=O)CH

NH

であり、他方のX、Y及びZは、-(C=O)CH

NH

、-[(C=O)CH

NH](C=O)R

、-(C=O)R

及びHからなる群から独立して選択され、R

はC
9-25
アルキル又はC
13-21
アルケニルである、カチオン性脂質。
続きを表示(約 1,100 文字)【請求項2】
X及びZは独立して-(C=O)CH

NH

であり、Yは-[(C=O)CH

NH](C=O)R

であり、R

はC
13-21
アルケニルである、請求項1に記載のカチオン性脂質。
【請求項3】
Xは-(C=O)CH

NH

であり、Y及びZは独立して-[(C=O)CH

NH](C=O)R

であり、R

はC
13-21
アルケニルである、請求項1に記載のカチオン性脂質。
【請求項4】
Yは-(C=O)CH

NH

であり、X及びZは独立して-(C=O)R

であり、R

はC
13-21
アルケニルである、請求項1に記載のカチオン性脂質。
【請求項5】
X及びZは独立して-(C=O)CH

NH

であり、Yは-(C=O)R

であり、R

はC
13-21
アルケニルである、請求項1に記載のカチオン性脂質。
【請求項6】
Xは-(C=O)CH

NH

であり、YはHであり、Zは-(C=O)R

であり、R

はC
13-21
アルケニルである、請求項1に記載のカチオン性脂質。
【請求項7】
式(I)の前記カチオン性脂質は、
JPEG
2024068648000032.jpg
103
148
からなる群から選択される、請求項1に記載のカチオン性脂質。
【請求項8】
請求項1に記載のカチオン性脂質、非カチオン性脂質及び薬学的有効成分(API)を含む脂質ナノ粒子(LNP)。
【請求項9】
前記APIは、核酸、ペプチド、ポリペプチド、タンパク質、炭水化物、プロテオグリカン、糖タンパク質又はそれらの組合せである、請求項8に記載のLNP。
【請求項10】
前記核酸は、ミトコンドリアDNA(mtDNA)、葉緑体DNA(cpDNA)、プラスミド、メッセンジャーRNA(mRNA)、短鎖干渉RNA(siRNA)、リボソームRNA(rRNA)、トランスファーRNA(tRNA)、マイクロRNA(miRNA)又はアプタマーである、請求項9に記載のLNP。
(【請求項11】以降は省略されています)

発明の詳細な説明【技術分野】
【0001】
関連出願の相互参照
本出願は、2022年11月8日に出願された米国仮特許出願第63/423,506号の優先権及び利益を主張し、その内容が参照によりここに取り込まれる。
続きを表示(約 1,700 文字)【0002】
本開示は、治療薬の送達を増強するための新規カチオン性脂質及びそれらの使用に関する。より具体的には、本開示は、細胞内に核酸をカプセル化して送達するためのカチオン性脂質及びそれらの使用に関する。
【背景技術】
【0003】
遺伝子療法は、宿主細胞内に外来のゲノム物質を導入して治療効果を引き出す処理である。DNA、プラスミド型干渉核酸、RNA干渉(RNAi)における使用のための短鎖干渉核酸、アンチセンス分子及びアプタマーを含む様々なタイプの核酸が、現在、遺伝子療法における治療薬として開発されている。一方、2つの主要な送達システムであるウイルス性及び非ウイルス性システムも、前述の治療薬を安定的かつ長い半減期の形態でカプセル化して送達するために開発されている。
【0004】
数十年来、多数のウイルス性及び非ウイルス性遺伝子送達システムが利用可能であるが、それらの各々は何らかの形で制限されている。例えば、ウイルス性送達システムは、それらの高いトランスフェクション効率では有利であるが、それらにはいくつかの生物学的安全性の懸念がある。非ウイルス性送達システム(例えば、ポリマー、脂質、リポソーム、ミセル、デンドリマー及びナノ材料)は、レシピエントの免疫システムに影響することなく、様々なサイズの核酸をカプセル化するそれらの能力において非常に汎用性が高く、一方で、それらのトランスフェクション効率は未だ改善されていない。
【0005】
リポプレックスは、核酸及びカチオン性脂質の間の複合体として定義され、現在までに最も研究されている非ウイルス性送達システムのうちの一つとなっている。リポフェクタミンは、慣例的に利用可能なカチオン性脂質であるが、その成分のうちの一つであるDOSPA(2,3-ジオレオイルオキシ-N-[2(スペルミンカルボキサミド)エチル]-N,N-ジメチル-1-プロパニミニウムトリフルオロアセテート)(2,3-dioleoyloxy-N-[2(sperminecarboxamido)ethyl]-N,N-dimethyl-1-propaniminium trifluoroacetate)は、遺伝子トランスフェクションの間に高い細胞毒性を有することが報告されている。
【0006】
前述に鑑み、関連技術において、細胞内に治療薬を効果的に送達するための新規で安全なカチオン性脂質のニーズが存在する。
【発明の概要】
【0007】
以下に、基本的な理解を読者に与えるために本開示の簡略化した概要を提示する。この概要は、開示の網羅的な概観ではなく、本発明の鍵となる/重要な要素を特定するものでも本発明の範囲を記するものでもない。その専らの目的は、ここに開示される幾つかの概念を、後述のさらに詳細な説明の序章としての簡略な形態で提示することである。
【0008】
本開示は、細胞内に核酸をカプセル化して送達するための新規のカチオン性脂質及びそれらの組成物を提供する。本カチオン性脂質及び/又は組成物の使用を介した疾患の処置もここに開示される。
【0009】
一態様では、本開示は、以下に示す式(I)のカチオン性脂質に向けられる。
JPEG
2024068648000001.jpg
33
49
【0010】
本式では、X及びYの少なくとも一方は、-(C=O)CH

NH

であり、他方のX、Y及びZは、-(C=O)CH

NH

、-[(C=O)CH

NH](C=O)R

、-(C=O)R

及びHからなる群から独立して選択され、R

はC
9-25
アルキル又はC
13-21
アルケニルである。
(【0011】以降は省略されています)

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