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公開番号2023012515
公報種別公開特許公報(A)
公開日2023-01-25
出願番号2022175995,2019536836
出願日2022-11-02,2018-01-05
発明の名称ミオスタチン活性化の阻害により代謝疾患を処置するための方法
出願人スカラー ロック インコーポレイテッド,SCHOLAR ROCK,INC.
代理人個人,個人,個人,個人
主分類A61K 39/395 20060101AFI20230118BHJP(医学または獣医学;衛生学)
要約【課題】適用可能な有効な処置がない代謝疾患に罹患している患者を処置する方法を提供する。
【解決手段】プロミオスタチンおよび/または潜在型ミオスタチンに特異的に結合する抗体またはその抗原結合断片を含む組成物、ならびに代謝疾患を処置するための方法およびその使用を提供する。
【選択図】なし
特許請求の範囲【請求項1】
プロ/潜在型ミオスタチンに特異的に結合し、成熟ミオスタチンの放出を遮断する抗体またはその抗原結合断片を含む組成物であって、代謝疾患に罹患しているか、またはそれを発症するリスクがあるヒト被験体を選択するステップ;および、前記ヒト被検体に、前記抗体またはその抗原結合断片を含む前記組成物を有効量で投与するステップを含む、ヒト被検体における代謝疾患の処置または防止における医薬として使用するための、組成物。
続きを表示(約 650 文字)【請求項2】
前記被検体がミオパチーを有さず、任意選択で、前記ミオパチーが原発性ミオパチーまたは二次性ミオパチーである、請求項1に記載の組成物。
【請求項3】
前記被検体が成長ホルモン(GH)欠乏症に罹患している成人ヒト被検体であり、任意選択で、前記被検体が組換えGH治療またはGH遺伝子治療を同時に受けている、請求項1に記載の組成物。
【請求項4】
前記代謝疾患が、I型糖尿病、II型糖尿病、肥満、メタボリックシンドローム/糖尿病前症、心血管疾患、非アルコール性脂肪性肝炎(NASH)、脊髄損傷(SCI)、SMA、代謝低下状態、二重糖尿病、代謝性骨障害、クッシング病、および肥満症候群からなる群より選択される、請求項1に記載の組成物。
【請求項5】
前記心血管疾患が心不全である、請求項4に記載の組成物。
【請求項6】
前記心不全が体液過剰を含むCHFである、請求項5に記載の組成物。
【請求項7】
前記体液過剰が全身性浮腫および/または肺水腫を含む、請求項6に記載の組成物。
【請求項8】
前記ヒト被検体が利尿薬治療に対する応答が不十分である、請求項6に記載の組成物。
【請求項9】
前記肥満症が筋肉減少性肥満症である、請求項4に記載の組成物。
【請求項10】
前記ヒト被検体が食事制限を行っている、請求項4に記載の組成物。
(【請求項11】以降は省略されています)

発明の詳細な説明【技術分野】
【0001】
関連出願
本出願は、以下の特許出願:2017年1月6日にそれぞれ出願された米国仮特許出願第62/443,455号、欧州優先出願第1750586.0号、2017年7月10日に出願された米国仮特許出願第62/530,311号、及び2017年12月20日に出願された米国仮特許出願第62/608,069号に対する優先権を主張する。ASCII形式で電子提出された電子配列表を含むこれらの優先出願の内容全体は、参照により本明細書に組み込まれる。
続きを表示(約 2,100 文字)【0002】
配列表
本出願は、ASCII形式で電子的に提出され、その全体が参照により本明細書に組み込まれる配列表を含む。2018年1月5日に作成された前記ASCIIコピーの名称は「SR16-WO-PCT_Sequence_Listing_127036-00220.txt」であり、サイズは108,914バイトである。
【背景技術】
【0003】
世界中で何百万人の人々が代謝疾患を患っており、代謝疾患を有する患者は、一般的に、除脂肪量又は除脂肪筋肉量の喪失、体脂肪量の過剰な増加、低い代謝率、インスリン抵抗性、血糖を制御する能力の欠如、体重増加、及び体格指数の増加を経験する。したがって、これらの患者は、糖尿病、肥満、冠状動脈疾患、高血圧、脳卒中、アテローム性動脈硬化症、慢性心不全(CHF)などの心不全(鬱血性心不全を含む)、代謝性骨障害、胆嚢疾患、変形性関節症、睡眠時無呼吸症、多嚢胞性卵巣症候群などの生殖障害、乳癌、前立腺癌および結腸癌、ならびに全身麻酔の合併症の発症増加などの主な合併症を発症するリスクがある。
【0004】
これらの代謝疾患の重篤な健康上の結果に加えて、深刻な経済的費用がこれらの疾患に伴う。例えば、米国における糖尿病及びその合併症を処置するための総費用は、年間2450億ドルと推定されている。肥満関連疾患の推定される年間医療費は、1902億ドルまたは年間医療費のほぼ21%と驚くべきものである。これらの代謝疾患についての直接的な医療費だけでなく、代謝疾患関連の病的状態および早期死亡に起因する生産性の損失を含む間接的な費用が、社会およびその市民の両方に実質的な費用としてかかる。
【0005】
ミオスタチンは、増殖分化因子8またはGDF-8としても公知であり、形質転換増殖因子-β(TGF-β)スーパーファミリーのメンバーである。ミオスタチンは筋細胞によって産生及び放出され、骨格筋成長の重要なオートクリン/パラクリン阻害剤である(非特許文献1)。ミオスタチンは、筋肉機能に関連する疾患の処置における使用について主として評価されてきた。
【0006】
現在まで、代謝疾患の殆どは処置が不充分なままである。現在の処置は、患者のニーズを十分に満たしてなく、患っている患者集団の大部分に適用可能な有効な処置はない。したがって、代謝疾患に罹患している患者のための処置に対する未だ満たされていない必要性が存在する。
【先行技術文献】
【非特許文献】
【0007】
Mouiselら、Am J Physiol Regul Integr Comp Physiol、2014年、307巻(4号):R444~54頁
【発明の概要】
【0008】
本開示は、ミオスタチンが、体組成を含む代謝を制御する内分泌器官としての筋肉の機能およびその制御を直接媒介するための重要な制御因子として作用し得るという認識を包含する。
【0009】
本発明によれば、ミオスタチンシグナル伝達の制御は、身体の3つの主要なエネルギープール:グルコース、脂質、およびタンパク質を選択的に動員することによって、エネルギー産生および消費の制御の中心となる多くの代謝パラメータに影響を与え得る。理論に拘束されることを望むものではないが、ミオスタチンは、エネルギー消費の分子センサーとしておよび代謝正常化に影響を与えるためのエフェクターとしての両方でプロセスにおいて役割を果たし得ることが企図される。本発明は、窒素の動員、浸透圧調節、カルシウム代謝、ならびに酸-塩基および電解質バランスを含む代謝制御におけるミオスタチンのより広い役割に関与している。
【0010】
したがって、本発明は、抗プロ/潜在型ミオスタチン阻害剤、例えば抗体を用いてヒト被検体における代謝疾患を処置または防止するための方法および組成物を提供する。本発明は、プロ/潜在型ミオスタチンに特異的に結合するミオスタチン阻害剤、例えば抗体、またはその抗原結合断片を代謝疾患、例えば脊髄損傷(SCI)を有する被検体に投与することにより、損傷を受けた被検体の生理学的および機能的特徴の両方が有意に改善されるとの発見に少なくとも部分的に基づく。特に、本発明者らは、驚くべきことに、ミオスタチン阻害剤、例えば抗プロ/潜在型ミオスタチン抗体の投与により、代謝疾患、例えば脊髄損傷(SCI)を有する被検体における代謝率またはエネルギー消費を有意に増大することを発見した。ミオスタチン阻害剤、例えば抗プロ/潜在型ミオスタチン抗体の投与によって、病変下筋肉量および全身体重のSCI誘導低下も有意に減弱し、同時に、白色脂肪組織および内臓脂肪組織などの望ましくない脂肪組織の量も低下した。さらに、ミオスタチン阻害剤、例えば抗プロ/潜在型ミオスタチン抗体による処置を受けた被検体は、自発運動機能、筋力、ならびに運動協調性および平衡技能の有意な改善を示した。
(【0011】以降は省略されています)

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