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公開番号2023012509
公報種別公開特許公報(A)
公開日2023-01-25
出願番号2022173345,2019531059
出願日2022-10-28,2017-12-08
発明の名称肝疾患の処置または予防のためのRNA
出願人キュアバック エスイー,CureVac SE
代理人弁理士法人 HARAKENZO WORLD PATENT & TRADEMARK
主分類C12N 15/12 20060101AFI20230118BHJP(生化学;ビール;酒精;ぶどう酒;酢;微生物学;酵素学;突然変異または遺伝子工学)
要約【課題】肝疾患の処置または予防に適したRNAを提供する。
【解決手段】少なくとも1つのコード配列を含んでおり、上記コード配列は、ヒトコラゲナーゼMMP1、肝細胞増殖因子(HGF)、CCAAT/エンハンサ-結合タンパク質α(CEBPA)、TNF関連アポトーシス誘導リガンド(TRAIL)、細胞外マトリクスプロテアーゼ、肝細胞核因子4α(HNF4A)、線維芽細胞増殖因子21(FGF21)、オピオイド増殖因子受容体様1(OGFRL1)、リラキシン1(RLN1)、リラキシン2(RLN2)およびリラキシン3(RLN3)、またはこれらのペプチドもしくはタンパク質のうちいずれかの断片もしくはバリアントからなる群から選択される少なくとも1つのペプチドまたはタンパク質をコードする、肝疾患の処置または予防における使用のための、RNAを提供する。
【選択図】なし
特許請求の範囲【請求項1】
少なくとも1つのコード配列を含んでおり、
上記コード配列は、ヒトコラゲナーゼMMP1、肝細胞増殖因子(HGF)、CCAAT/エンハンサ-結合タンパク質α(CEBPA)、TNF関連アポトーシス誘導リガンド(TRAIL)、細胞外マトリクスプロテアーゼ、肝細胞核因子4α(HNF4A)、線維芽細胞増殖因子21(FGF21)、オピオイド増殖因子受容体様1(OGFRL1)、リラキシン1(RLN1)、リラキシン2(RLN2)およびリラキシン3(RLN3)、またはこれらのペプチドもしくはタンパク質のうちいずれかの断片もしくはバリアントからなる群から選択される少なくとも1つのペプチドまたはタンパク質をコードする、肝疾患の処置または予防における使用のための、RNA。

発明の詳細な説明【発明の詳細な説明】
【0001】
〔序論〕
本発明は、肝疾患の処置または予防に適したRNAに関する。特に、本発明は、細胞外マトリクスプロテアーゼ、CCAAT/エンハンサ-結合タンパク質α(CEBPA)、TNF関連アポトーシス誘導リガンド(TRAIL)、肝細胞核因子4α(HNF4A)、線維芽細胞増殖因子21(FGF21)、オピオイド成長因子受容体様1(OGFRL1)、肝細胞成長因子(HGF)、リラキシン1(RLN1)、リラキシン2(RLN2)およびリラキシン3(RLN3)、またはこれらのペプチドもしくはタンパク質のうちいずれかの断片もしくはバリアントからなる群から選択される少なくとも1つのペプチドまたはタンパク質をコードするRNAを提供する。本発明は、上記RNAならびに当該RNAを含んでいる、組成物およびキットに関する。さらに、本発明は、医薬としての使用のため、特に肝疾患の処置または予防のための、本明細書に開示されている通りのRNA、組成物またはキットに関する。本発明はまた、特に遺伝子治療において、コードされる上記タンパク質の発現を向上させるための、本明細書に開示されている通りのRNA、組成物またはキットの使用を提供する。
続きを表示(約 2,100 文字)【0002】
肝疾患は、世界的に、主要な健康上の懸念を代表している。肝臓の損傷の主な原因は、ウイルス性疾患、および代謝異常に関わる自己免疫疾患から、栄養不良およびアルコール薬物乱用まで多岐に及び、種々の集団において大きく異なる。しかし、その原因にかかわらず、持続する肝臓の損傷は、肝臓内にある間葉細胞集団の活性化および増殖によって細胞外マトリクス(ECM)が再構築される特徴的な傷治癒応答を導く。長期にわたる肝組織の損傷は、傷害組織を取り囲む堆積した細胞外マトリクスタンパク質の進行性の蓄積を引き起こし、深刻な構造的かつ機能的な変性を生じる。線維症とも呼ばれるこの過程は、肝硬変、肝不全および肝がんを、最終的にもたらし得るか、または助長し得る。
【0003】
いくつかの治療アプローチが、線維性応答を停止または低減させるために計画された(概要について、Wallace K. et al: Liver fibrosis. Biochem. J. (2008), 411:1-18を参照)。しかし、現在、肝線維症の第一処置に指定され、認可されている治療薬はなく、標的化されている抗線維症療法は依然として存在しない。他の肝疾患(例えば肝硬変)にも、有効な治療法が早急に求められている。
【0004】
従来技術に基づいて、例えばTRAILまたはコラゲナーゼの、全身投与は、副作用(例えば全身毒性)をもたらし得ることが知られている。組換えTRAILには、短い半減期および低い有効性という難があり、TRAILの非常に短い半減期は、頻繁な大量の投与を必要とする(Forero-Torres et al.: Phase I Trial of Weekly Tigatuzumab, an Agonistic Humanized Monoclonal Antibody Targeting Death Receptor 5 (DR5). Cancer Biotherapy & Radiopharmaceuticals 25.1 (2010): 13-19. PMCを参照)。したがって、TRAILは、がんの臨床試験において有効性を示せなかった。
【0005】
同様に、WO2014158795A1は、化学修飾された血管内皮成長因子(VEGF)のmRNAを用いた線維症の診断および処置を扱っている。
【0006】
したがって、本発明の目的は、肝線維症、肝硬変または肝がんなどの肝疾患の処置または予防に使用するのに適した系を提供することである。特に、本明細書に記載の肝疾患を軽減、寛解または治癒できるペプチドまたはタンパク質を発現させるための系を提供することが目的である。本発明のさらなる目的は、肝臓疾患、特に本明細書で定義される肝臓疾患の処置および/または予防を、安全かつ有効な方式において可能にする、そのような系を提供することである。
【0007】
本発明の根底にある課題は、特許請求される主題によって解決される。
【0008】
本出願は、電子フォーマットの配列表と共に提出される。本出願と共に提出された配列表の電子フォーマットに含まれる情報は本出願の説明の一部であり、その全体が参照により本明細書に組み込まれる。本明細書で「配列番号」を参照する場合、別段の指定がない限り、それぞれの識別子を有する配列表中の対応する核酸配列またはアミノ酸配列を参照する。
【0009】
〔定義〕
明確にし、読みやすくするために、以下の定義を提供する。これらの定義のために言及された任意の技術的特徴は、本発明の各実施形態およびすべての実施形態で読むことができる。これらの実施形態の文脈において、追加の定義および説明を具体的に提供することができる。
【0010】
人工核酸分子:人工核酸分子は典型的には核酸分子、例えば、天然に存在しないDNAまたはRNAであると理解され得る。換言すれば、人工核酸分子は、非天然核酸分子として理解され得る。このような核酸分子は、その個々の配列(天然に存在しない)および/または天然に存在しない他の修飾(例えばヌクレオチドの構造修飾)のために、非天然であってもよい。人工核酸分子は、DNA分子、RNA分子、またはDNAおよびRNA部分を含んでいるハイブリッド分子であり得る。典型的には、人工核酸分子がヌクレオチドの所望の人工配列(異種配列)に対応するように、遺伝子工学的方法によって設計および/または生成され得る。この文脈において、人工配列は、通常、天然に存在し得ない配列であり、すなわちそれは、少なくとも1つのヌクレオチドだけ野生型配列と異なる。用語「野生型」は、天然に存在する配列として理解され得る。さらに、用語「人工核酸分子」は「1つの単一分子」を意味することに限定されず、典型的には同一分子の集合を包含していると理解される。したがって、本発明は、分取物に含まれる複数の同一分子に関するものであってもよい。
(【0011】以降は省略されています)

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